Publication dans Nature Medicine des résultats à long terme de l’essai clinique de thérapie génique des béta-hémoglobinopathies HGB-205, conduit à l’hôpital Necker et dont les analyses des patients atteints de drépanocytose ont été réalisées au sein de l’équipe de France Pirenne (N. Hebert, L. Kiger, P. Bartolucci).

Dans le cadre de l’essai clinique HGB-205 de phase I/II, quatre patients atteints de beta thalassémie dépendante des transfusions et trois patients atteints de drépanocytose, âgés de 13 à 21 ans ont été traités par thérapie génique lentivirale. Ils ont été suivis pendant une durée médiane de 4,5 ans. Les patients atteints de beta thalassémie sont tous devenus « transfusion indépendants », dès le premier mois après le traitement, avec une nette amélioration de la surcharge en fer et une correction des paramètres biologiques liés à l’anémie chronique. Une rémission de toute la symptomatologie clinique et une correction des paramètres biologiques soutenues dans le temps ont été obtenues chez deux des trois patients drépanocytaires traités. Une réduction du rythme transfusionnel a été obtenue pour le troisième patient drépanocytaire.

L’ensemble de ces résultats est maintenu dans le temps avec plus de 4 ans et demi de suivi pour trois patients. Aucun effet adverse lié à l’utilisation du vecteur lentiviral thérapeutique n’a été observé. Dans le cas de la drépanocytose, la correction des paramètres biologiques liés à l’anémie chronique de deux patients sur trois apporte la preuve du principe de son efficacité et ouvre la voie à l’introduction d’améliorations ultérieures dans le but d’obtenir le même résultat chez l’ensemble des patients drépanocytaires traités.

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Accès à l’abstract de l’article paru dans Nature Medicine du 24 janvier 2022