Publication dans le NEJM du premier succès d’essai clinique en thérapie génique pour traiter la drépanocytose : L’équipe 2 de l’IMRB-U955 a participé sur le plan de l’efficacité du traitement

Une équipe de l’hôpital Necker, dirigée par le Pr. Marina Cavazzana, présente les résultats thérapeutiques du premier patient atteint de drépanocytose SS traité dans le cadre du protocole de thérapie génique. L’équipe 2 de France Pirenne  a participé sur le plan de l’efficacité du traitement.

En effet cet enfant était en programme d’échange transfusionnel et donc non symptomatique sous traitement, il fallait donc une preuve biologique forte de cette efficacité. Le laboratoire a montré que les courbes d’affinité de son hémoglobine étaient similaires à celles de sujet normaux et non drépanocytaires, que les activités enzymatiques et la densité des globules rouges suivaient un profil normal.

Suite à cela, le Pr. Marina Cavazzana a monté un consortium francilien sur la thérapie génique dans lequel Pablo Bartolucci de l’équipe 2 est le référent pour la drépanocytose. L’équipe a déposé une demande de DIM et est arrivée premiere ex-aequo (l’équipe 16 du Pr. Jean-Daniel Lelièvre  et l’équipe 21 de Dil Sahali et José Cohen y participent aussi). Les prochaines étapes de ce consortium sont d’aboutir à l’élaboration d’un protocole français de thérapie génique pour la drépanocytose.

Lien vers l’abstract du New England Journal of Medicine
Lien vers le CP de l’Inserm du 1er mars 2017
Lien vers l’article paru dans Le Monde du 1er mars 2017
Lien vers l’article paru dans Libération du 1er mars 2017